Российским детям со спинальной мышечной атрофией (СМА) станет доступен новый препарат для генной терапии «Итвизма». Решение о его включении в перечень закупок принял экспертный совет фонда «Круг добра», сообщил председатель правления организации протоиерей Александр Ткаченко.

Лекарство содержит действующее вещество онасемноген абепарвовек и предназначено для однократного интратекального введения, непосредственно в спинномозговую жидкость. Речь идёт о новой форме препарата, который уже используется для лечения СМА.

«Решением экспертного совета еще один лекарственный препарат — это «Онасемноген абепарвовек» для интратекального введения — стал доступен детям со спинальной мышечной атрофией. Перечни фонда расширяются», — рассказал Ткаченко на пресс-конференции в Общественной палате России.

Получить новую терапию за счёт фонда смогут дети от двух лет с определёнными генетическими мутациями, которые ранее не проходили другого патогенетического лечения. Соответствующие категории пациентов уже утверждены экспертным и попечительским советами организации.

По словам Ткаченко, поддержка общества и российского президента позволяет фонду обеспечивать маленьких пациентов инновационными видами лечения. На последнем заседании эксперты также одобрили 351 заявку на предоставление детям лекарств, медицинских изделий и средств реабилитации.

Спинальная мышечная атрофия — редкое наследственное заболевание, при котором поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Болезнь приводит к прогрессирующей мышечной слабости и в тяжёлых случаях затрагивает мышцы, отвечающие за дыхание.

Источник: life.ru